Dans le cadre du PNMR 3 (Plan National Maladies Rares), la filière FIMATHO a pour mission de créer en son sein un Observatoire des Traitements :

• Pour détecter des nouvelles molécules d’intérêt, des molécules à repositionner, des preuves de concept intéressantes, des usages hors-AMM (Autorisation de Mise sur le Marché) pertinents et des approches non-médicamenteuses intéressantes ;

• Pour identifier les dispositifs médicaux innovants permettant d’améliorer la prise en charge et/ou le suivi des malades ;

• Pour identifier des besoins en développement ou investissement ;

• Pour appuyer le développement d’avis destinés à conseiller les malades et les professionnels de santé dans le choix d’objets connectés (un certain nombre pouvant être qualifié de dispositifs médicaux) fiables et médicalement pertinents.

Dans un premier temps cet observatoire vise à recueillir auprès des prescripteurs les traitements médicamenteux hors AMM, pour toutes les maladies concernées par la filière FIMATHO. L’objectif est de détecter des nouvelles molécules d’intérêt, des molécules à proposer sous une autre galénique ou des molécules à repositionner avec une nouvelle AMM.

Ces molécules pourront alors éventuellement faire l’objet d’une demande d’accès compassionnel qui permettra d’assurer le remboursement du médicament dans une indication hors-AMM et de recueillir les données en vue d’enrichir les connaissances sur ces molécules.