La revue Pharmaceutiques organise une web-émission « maladies rares » le 12 février 2026 de 9h à 12h30.

Au programme :

9h00-9h50 I Table-ronde 1 - LA SCIENCE DES MALADIES RARES AU SERVICE DES MALADIES FREQUENTES

Les découvertes issues des travaux dans les maladies rares peuvent être utiles au développement thérapeutique dans des maladies fréquentes. Quelles pathologies en ont déjà bénéficié ? Comment gérer cette transition ? Si le marché d’un médicament « orphelin » s’élargit, comment faire en sorte que les premiers patients atteints d’une maladie rare ne soient pas oubliés ?

9h55-10h10 I Keynote - LA NOUVELLE APPLICATION FRANCE MALADIES RARES

10h15-11h05 I Table-ronde 2 - MALADIES ULTRA-RARES : QUEL MODELE ECONOMIQUE ?

85 % des maladies rares concernent moins d’une personne sur un million. Pour ces pathologies, pas de modèle économique ! Comment encourager les chercheurs, les start-up et même les grandes entreprises à prendre ce risque ? Quelles incitations jugeraient-ils pertinentes ? Quels partenariats public-privé mettre en place ?

11h10-11h25 I Focus - RADAR, LA FILIERE IA ET MALADIES RARES

11h30-12h20 I Table-ronde 3 - EVALUATION : ETRE INNOVANT DANS LA METHODE

« Gold standard » pour l’accès au marché, l’étude de phase III randomisée peut être difficile à mettre en place dans des indications rares. Quelles stratégies adopter pour ne pas freiner le développement tout en satisfaisant aux exigences des autorités ? Ces exigences peuvent-elles être plus flexibles ? Que peut-on attendre des dispositions de la future législation pharmaceutique européenne comme les « bacs à sable réglementaires » ? Et comment faire marche arrière quand le « pari de l’innovation » est perdu ?

Avec les participations déjà confirmées de :

• Hélène CHAUTARD, Directrice de l'Innovation et de la Valorisation, Institut Imagine
• Nicolas DOULET, Responsable du développement précoce des innovations de l’Institut Imagine
• Christophe DUGUET, Directeur des affaires publiques, AFM-Téléthon
• Thibaud GUYMARD, Directeur Innovation, Services et Digital, Biogen
• Victor HANNOTHIAUX, Responsable de l'équipe France Maladies Rares, BNDMR
• Virginie HIVERT, Directrice intérimaire d’Eurordis
• Céline KHALIFE, General Manager France & BeLux, Alexion, AstraZeneca Rare Disease
• Pr Sylvie ODENT, Vice-Présidente “soin” pour le PNMR4, Coordinatrice centre maladies rares au CHU de Rennes
• Jean-Philippe PLANCON, Président de l’Alliance maladies rares
• Timothy WAI, Responsable de l’unité biologie mitochondriale, Institut Pasteur
• Pr Gilles VASSAL, Oncopédiatre, Gustave Roussy