Un même médecin peut-il être responsable de deux centres de référence coordonnateurs différents appartenant à des filières différentes, dans un même hôpital ?

Oui.

Un même médecin peut-il être responsable de deux centres de référence coordonnateurs différents appartenant à une même filière (FSMR), dans un même hôpital ?

Non.

Un centre de référence peut-il regrouper enfant et adulte ?

Oui, au sein d’un même hôpital, il pourra regrouper un service adulte et un service pédiatrique. Pour le cas spécifique de l’APHP, le centre pourra être bi-site sur deux hôpitaux distincts du même GHU.

Si le service adulte et le service pédiatrique d’un même périmètre de pathologies rares se retrouvent au sein d’un même CHU, ce centre de référence possédant la double valence enfant et adulte sur un même site pourrait avoir un soutien financier renforcé. [Une projection financière de ce modèle est en cours par la Mission Maladies Rares DGOS pour la 1ère circulaire 2023 – avril 2023.]

En revanche, il n’est pas possible d’avoir un site adulte et un site enfant d’un même centre de référence maladies rares (CRMR), chacun prétendant à un financement à part, sur le même établissement juridique.

Est-il possible qu’un centre de référence soit bi-site dans un même groupe hospitalo-universitaire GHU (mais deux hôpitaux différents, exemple : hôpital enfant et hôpital adulte au sein de l’APHP) ?

Oui.

Est-il possible pour un CRMR d’avoir un centre de compétence pédiatrique et un centre de compétence adulte dans le même hôpital ?

Non. C’est une nouvelle règle de la campagne de labellisation 2022 : il a été décidé par le comité de suivi de la labellisation de ne pas reconnaître de distinction entre l’expertise de pédiatrie et adulte d’un même établissement hospitalier.

Est-il possible pour un même CRMR d’avoir 2 centres maladies rares (coordonnés par 2 personnes différentes) dans le même hôpital ?

Non. Cela est également valable pour tous les sites d’un même centre de référence (exemple : faire co-exister deux sites constitutifs d’un seul CRMR dans le même hôpital).

Est-il possible de renommer un centre constitutif en intégrant 2 services d’un même hôpital ? 

Oui, mais il doit y avoir un seul responsable.

Un centre de compétence souhaitant devenir centre constitutif mais dont le dossier n’aura pas été retenu par le jury, perd-il toutes les labellisations ou est-il maintenu centre de compétence ?

À priori maintenu en centre de compétence comme lors de la labellisation 2017.

Si le centre maladies rares a une file active (nombre de patients différents vus sur une année) < 25 patients, est-il possible qu'il soit labellisé ? 

Non, regroupement à envisager avec plusieurs maladies rares du même domaine/groupe.  Par exception, la candidature d’un CRMR constitutif ou d’un CCMR – et non d'un site coordonnateur – n’atteignant pas les seuils définis pourra être examinée s’il justifie d’un ratio file active/prévalence de la maladie rare concernée significatif ET d’une prise en charge nécessitant une expertise spécifique.

Peut-on se labelliser centre de référence sur un besoin régional/géographique ?

Le comité de suivi de la labellisation a rappelé l’importance pour la FSMR, les CRMR, les Plateformes d'Expertises Maladies Rares (PEMR) de s’impliquer dans les projets des CCMR/CRMR/CRC avec une vision élargie sur des zones non couverte.

« En ce qui concerne les zones isolées, le comité a estimé qu’il était important de voir quel investissement les centres mettent à profit de ces zones (peut être pour cela, voir avec les plateformes d’expertise maladies rares locales). »

Un centre de compétence souhaitant devenir un site constitutif et qui remplit toutes les conditions sauf au niveau des missions d’enseignement (pas DU/DIU) peut-il demander la labellisation ? 

Le critère DU/DIU n’est pas obligatoire et ne dispose pas de seuil minimum à respecter, toutefois ce critère participera au financement de la part variable du centre de référence constitutif. En revanche, il faut vraiment être vigilant au respect des critères sur les activités de recherche.

Si le responsable médical candidat a un autre statut médical que PU-PH ou MCU-PH ou PH ou bien qu’il n’exerce pas à 100%, que faire ?

Si un PH n’exerce pas à 100% sur l’établissement de santé, il convient de préciser dans le dossier la quotité de travail exercée dans l’établissement et de joindre un courrier justifiant ce temps partiel. Si le responsable médical candidat n’est ni PU-PH, ni MCU-PH, ni PH titulaire, il convient de préciser le statut actuel (par exemple PH contractuel) et de joindre un courrier justifiant ce statut ainsi qu’une lettre d’engagement de l’établissement pour le nommer sur un des trois statuts rapidement après la labellisation. Un suivi de ces engagements sera assuré par la mission maladies rares.

Est-il possible d’intégrer les cancers rares dans le périmètre des centres de référence/compétence maladies rares ?

Non, pas de cancers rares ni de maladies infectieuses rares, que ça soit l’activité principale du centre, ou une activité liée.

Mon laboratoire affiche une importante activité de diagnostic génétique pour un groupe de pathologies rares. Je remplis les critères pour prétendre à un label maladies rares – mon laboratoire peut-il être labellisé lors de cette campagne ? 

Comme lors de la précédente labellisation, il faudra bien distinguer l’activité de laboratoire et de soin ; de la compréhension de la BNDMR, la labellisation des sites maladies rares ne concerne pas les laboratoires de diagnostic qui ont leurs propres financements et labellisation (Arrêté du 15 juillet 2021 fixant la liste des laboratoires de biologie médicale de référence NOR : SSAP2121661A). De plus, la file active d’un site maladies rares ne doit reposer que sur l’activité clinique.

Un centre maladies rares est en cours de rédaction de PNDS (Protocole national du diagnostic et des soins) ou de montage d’un atelier ETP (éducation thérapeutique du patient). Est-ce pris en compte dans le montage de dossier de relabellisation ?

Oui car cela montre l’implication du centre, le jury y sera sensible.

Les centres doivent pouvoir justifier d’un seuil d’activité minimum afin d’être labellisés pour les groupes de pathologies envisagées. (Files actives : centre de référence coordonnateur = 150 ; centre de référence constitutif = 75 ; centre de compétence = 25).

Où peut-on trouver les chiffres de file active et d’hospitalisation dans BaMaRa ?

Si vous étiez déjà labellisé centre de compétence en 2017 et que vous postulez de nouveau pour être centre de compétence ou bien pour devenir centre de référence constitutif, les files actives 2021 seront vérifiées ou à défaut les files actives 2022 pour les centres qui n’ont pas pu compléter BaMaRa en 2021. Les équipes souhaitant rester centre de compétence et n’ayant pas commencé à enregistrer leur activité dans BaMaRa devront se concentrer sur l’activité 2022. 

Si vous étiez déjà labellisé centre de référence en 2017 et que vous postulez de nouveau pour être centre de référence, les files actives 2021 seront vérifiées. 

Si le centre n’était pas encore labellisé pour cette activité, il peut l’enregistrer en hors label dans BaMaRa, si l’équipe avait déjà la responsabilité d’autres centres de référence ou de compétence pour lesquels ils sont répertoriés dans BaMaRa (non obligatoire). Si l’équipe n’avait aucun centre répertorié dans BaMaRa, les files actives seront uniquement déclaratives.

Y a-t-il un moyen plus simple de récupérer l’ensemble des FA et autres données chiffrées entré dans BaMaRa de 2019 à 2022 ?

Les données sont extraites régulièrement de BaMaRa par la BNDMR et communiquées aux filières. Les données correspondant à l’extraction du 25 juillet ont été envoyées individuellement aux responsables de centre (ou à leur personne contact).

Quelles sont les files actives de patients nécessaires pour prétendre à la labellisation des centres de référence et compétence ?

Les seuils de files actives 2021 pour les postulants centres de référence sont : 150 pour les centres de référence coordonnateurs et 75 pour les centres constitutifs. Pour les centres de compétence, les files actives 2021 devront atteindre 25 patients. A défaut, une file active 2022 de 15 à 20 patients sera acceptée. (voir question précédente où trouver la FA).

Attention ! Différence de comptage entre le tableau de bord de BaMaRa et PIRAMIG – à chacun sa définition !

• File active dans BaMaRa = tous les patients ayant eu une activité dans l’année considérée
• File active dans PIRAMIG = tous les patients vus dans l’année, donc sont exclus les patients n’ayant que des activités de type RCP ou avis sur dossier

Est-ce que les données de files actives entrées dans les fichiers excel seront déclaratives ? Dans ce cas, est-ce qu’il y aura un contrôle avec les valeurs extraites de BaMaRa ? Ou bien les données de files actives seront-elles entrées automatiquement comme pour les rapports Piramig ?

Les chiffres ne seront pas pré-remplis par la BNDMR mais la DGOS disposera de l’information sur les données BaMaRa pour chaque centre de compétence/référence candidat à la re-labellisation 2022. Cette information sera fournie aux membres du jury et pourra être utilisée pour effectuer des contrôles aléatoires de cohérence sur les données déclarées par les centres candidats dans leur dossier de candidature à la re-labellisation.

Pour un centre maladies rares déjà labellisé en 2017 dont l’hôpital est en retard pour le déploiement de BaMaRa en mode autonome (jamais eu de saisie des données), comment justifier la file active du centre ?

Pour les centres maladies rares dans cette situation particulière, où BaMaRa en mode autonome n’a pas été encore déployé sur l’hôpital, la remontée de la file active reste déclarative. Il n’y aura pas de contrôle aléatoire des cohérences avec les chiffres dans BaMaRa.

Pour un centre maladies rares déjà labellisé en 2017 et ayant accès à BaMaRa, comment postuler pour le label maladies rares d’un autre centre de référence ? Fallait-il déjà coder ces patients dans BaMaRa en hors label pour justifier la file active ?

Ce n’est pas obligatoire mais si le centre veut le faire, il le peut.

 

Maladies non-rares en Europe selon Orphanet : les patients qui en sont atteints et dont les données sont saisis dans BaMaRa vont-ils compter pour la file active du centre ?

La BNDMR a annoncé que les maladies dont le seuil de prévalence est inférieur à 1/2000 en population générale ne doivent pas être retenues dans la liste des maladies pour lesquelles un centre est labellisé.

Les centres actuellement labellisés pour des maladies non rares dans Orphanet devront prouver le caractère rare à l’aide de publications scientifiques récentes permettant la révision du code ORPHA.

Un travail de qualification des données pourrait être envisagé dans la BNDMR pour caractériser l’étendue de la saisie qui ne concerne pas une maladie rare.

Comment valoriser les activités des consultations avancées de certains médecins de centres de référence ?

Les médecins de CCMR/CRMR/CRC peuvent faire des consultations avancées dans tous types d’établissements. Ces consultations doivent être enregistrées dans l’activité de leur centre.

Dans le dossier de candidature, comment valoriser la prise en charge multi-disciplinaire des consultations maladies rares (exemple des consultations longues et complexes) ?

Il sera demandé dans le dossier de labellisation si l’établissement a mis en place la gradation des soins. C’est un dispositif récent qui peut répondre à la prise en charge multidisciplinaire des maladies rares qui sont souvent multisystémiques.

En effet, le ministère a actualisé les règles relatives à la facturation de l’activité ambulatoire hospitalière. La nouvelle instruction de sept 2020 qui se substitue à la circulaire dite « frontière » datant de 2010, ne s’inscrit plus dans une logique de frontière entre la ville et l’hôpital mais promeut désormais une logique de gradation, de continuum des prises en charge ambulatoires et des financements associés.

Normalement, vous répondez oui – rapprochez-vous de votre direction afin de savoir si votre établissement a mis en place cette gradation.

A quoi est engagé mon établissement lorsqu’il me soutient dans ma candidature de centre de référence ?

L’établissement de santé accueillant un centre de référence (site coordonnateur et/ou site(s) constitutif(s)) s’engage à :

• faciliter tous les modes de prise en charge des personnes atteintes de maladies rares : hospitalisation complète, de jour ou à domicile, consultations, télémédecine ;
• identifier une structure spécifique au centre avec une unité administrative tendant à la production d’un compte de résultat ;
• établir avec le centre un contrat d’objectifs et de moyens, notamment humains, en adéquation avec les missions déclinées ci-après et de procéder à son évaluation lors des bilans d’activité (notamment PIRAMIG) à transmettre à la DGOS ;
• La direction de chaque établissement candidat à un CRMR (coordonnateur ou constitutif) devra indiquer les effectifs médicaux et paramédicaux affectés au 31/12/2021. Les frais de structure appliquée à la MIG maladies rares devront être précisés. Il sera également demandé si l’établissement a mis en place une valorisation de l’activité par la gradation des prises en charge ambulatoire et des moyens mobilisés autour du patient.INSTRUCTION N° DGOS/R1/DSS/1A/2020/52 du 10 septembre 2020 relative à la gradation des prises en charge ambulatoires réalisées au sein des établissements de santé ayant des activités de médecine, chirurgie, obstétrique et odontologie ou ayant une activité d’hospitalisation à domicile.

Quelles distinctions des rôles entre PEMR (plateforme d’expertise maladies rares) et FSMR (filière santé maladies rares) pour l’accompagnement à cette labellisation ?

Le centre de référence coordonnateur construit le projet du CRMR avec les centres de référence constitutifs et les centres de compétence ou de ressources et compétences. Pour rappel, chaque CRMR s’appuie sur une organisation territoriale et doit avoir une filière de santé maladies rares de rattachement.

La filière de santé maladies rares a un rôle important car son avis motivé est demandé sur le projet du centre de référence membre. La réflexion autour du maillage territorial est conduite en lien avec la filière de santé maladies rares de rattachement du CRMR, et l’hôpital de rattachement à travers le soutien de la plateforme d’expertise maladies rares, si elle existe, et l’implication des chefferies de service.

Au niveau des établissements de santé, les plateformes d’expertise maladies rares peuvent aider, selon leurs ressources :

• à la constitution des dossiers de candidature ;
• font le lien avec la direction hospitalière, la CME, le chef de service qui auront à transmettre un courrier concernant la labellisation des centres de référence coordonnateurs et constitutifs.
• à répondre aux questions liées à l’organisation locale (circuit de signatures, gradation des soins, pourcentage de frais de structures, constitution des équipes…).

Comment postuler pour candidater en tant que centre constitutif ou de compétence ?

Vous devez vous rapprocher du coordonnateur médical du CRMR pour lequel vous postulez. C’est lui qui décide d’inclure votre candidature à son dossier de CRMR.

Comment est constitué le dossier de labellisation ?

Les rubriques du dossier seront très similaires à celles des dossiers de la campagne 2017.

Des courriers sont à fournir détaillant l’avis et l’implication : 

• du directeur de l’établissement de santé siège du centre, cosigné avec le président de CME, le chef de pôle et le chef de service
• du responsable médical du centre candidat
• des associations de patients

A qui doit-on adresser les courriers ?

Tous les courriers doivent être adressés au jury de labellisation. Le courrier de la direction doit être cosigné par le président de CME (président de CMEL pour un GHU de l’AP-HP), le chef de pôle (le directeur médical de DMU à l’AP-HP) et le chef de service. A noter que si le chef de service est le responsable candidat du CRMR, il n’y a pas besoin d’apposer sa signature.

Quelles sont les modalités de soumission des dossiers ?

Un dossier unique par CRMR comprenant les candidatures de l’ensemble des centres proposés au réseau (coordonnateur, constitutifs et compétences) est déposé par l’établissement du centre de référence coordonnateur.

Les dossiers devront être soumis avant le 13 octobre 2022 minuit.

La soumission se fait sur la plateforme en ligne https://www.demarches-simplifiees.fr/commencer/aap-crmr-ccmr

Comment déposer les pièces justificatives complémentaires ?

Toutes les pièces justificatives complémentaires demandées devront être rassemblées et déposées par le CRMR coordonnateur sur la plateforme en ligne Démarches Simplifiées en suivant ce formalisme :

FSMR_CRMR_COORDONNATEUR_ETABLISSEMENT DU CRMR COORDONNATEUR_NOM DU RESPONSABLE DU CRMR COORDONNATEUR_NOM DE LA PIECE JUSTIFICATIVE

Sur démarches simplifiées : c’est le point 2.12 pour les CRMR coordo, 3.8 pour les constitutifs et 4.8 pour les CCMR.

Il est possible de  rajouter autant de pièces que vous le souhaitez mais attention à toujours bien nommer : ex. recherche/publications/Score SIGREC (si vous voulez informer des trois scores) etc…

Les informations à renseigner dépassent la taille de la cellule autorisée / il n’y a pas suffisamment de lignes prévues pour une réponse : que faire ?

Vous pouvez entrer autant de texte que vous le souhaitez dans une cellule même si ce n’est pas lisible à l’écran ou à l’impression. Vous avez la possibilité d’indiquer un lien pour retrouver l’ensemble des informations ainsi que de joindre dans un document unique toute pièce justificative complémentaire que vous transmettrez au CRMR coordonnateur.

Quels effectifs en équivalent temps plein (ETP) médicaux et non médicaux affectés au CRMR / CCMR / CRC au 31 décembre 2021 doivent être renseignés ?

Il s’agit ici de renseigner les ETP de l’établissement qui concourent à l’activité du CRMR / CCMR (couverts ou non par une MIG maladies rares, avec possibilité de le préciser dans le tableau du dossier). Si le centre n’était pas déjà CRMR coordonnateur / CRMR constitutif / CCMR, il convient de préciser avec quels moyens humains il fonctionnait en 2021.

Comment calculer vos scores SIGAPS ?

Vous pouvez vous rapprocher de votre DRCI ou votre PEMR pour le calcul de vos points SIGAPS si vous ne savez pas les calculer vous-même. Point de vigilence : ne comptabiliser que les publications en lien avec les maladies rares d’intéret que vous ou l’équipe du centre prenez en charge. Attention, seuls les premiers et derniers auteurs comptent pour le calcul. Le score publications est à extraire à partir du Système d’interrogation de gestion, d’analyse despublications scientifiques (SIGAPS). Pour renseigner les tableaux concernant les publications scientifiques :

• De 2017 à 2020 : prendre le score SIGAPS en fonction du compte de présence, données de 2016 à 2019;
• En 2021 : prendre le score SIGAPS en fonction du compte fractionnaire sur les données de 2020.
• Les points SIGAPS 2022 sur 2021 ne seront pas connus mi-octobre.

La somme cumulée entre 2017 et 2022 ne sera pas à renseigner en raison des modifications apportées dans les paramètres de calcul du score SIGAPS.

Comment calculer vos scores SIGREC ?

Le score SIGREC demandé est le score essai qui comptabilise l’ensemble des recherches impliquant la personne humaine (RIPH1, RIPH2 et soins courants) dont l’établissement est promoteur ou investigateur. Ce score est à extraire à partir du Système d’information et de gestion de la recherche et des essais cliniques (SIGREC). Les scores des études 2021 ne sont pas encore disponibles pour 2022. La somme cumulée de points sera comprise entre 2017 et 2021 (sur données 2020).

Y aura-t-il une augmentation du nombre de centres labellisés financés ?

La Mission Maladies Rares de la DGOS n’a pas cette visibilité en amont du lancement de la campagne 2022. Par ailleurs, l’enveloppe budgétaire de la Mission Maladies Rares est constante. Ce seront donc les parts variables des financements individuels des centres de référence qui pourront être impactées par une nouvelle ventilation budgétaire en cas d’augmentation significative du nombre de nouveaux centres labellisés. 

Quel nom portent les CRMR de la filière FIMATHO ?

Les noms des 4 CRMR actuels de la filière sont :

• CRMR des affections chroniques et malformatives de l'oesophage (CRACMO)
• CRMR des maladies rares digestives (MaRDi)
• CRMR de la hernie de coupole diaphragmatique (HCD)
• CRMR des maladies rares du pancréas (PaRaDis)

Lorsque le nom du centre constitutif ou du centre de compétence est demandé, il faudra utiliser exactement le même nom suivi de « _nom_de_la_ville » (ou du GH pour APHP).

Le nom de la filière est « FIMATHO » (en majuscules).

Quelles sont les RCP existantes ? Quels sont leurs statistiques pour 2020 & 2021 ?

Les RCP auxquelles participent les centres FIMATHO sont répertoriées ici. Leur portée et spécificité sont notées.

Quelles sont les pré-indications validées par la HAS pour les CRMR FIMATHO ?

Il existe 2 pré-indications pour la filière FIMATHO (toutes les informations : ici). L’équipe filière n’a pas accès au nombre de dossiers soumis. Vous pouvez vous rapprocher des responsables de pré-indications pour les obtenir.

Où trouver les noms des maladies et de leurs codes ORPHA pour mon centre de référence ou de compétence ? Ou trouver les prévalences par maladie ? Comment tous les citer s’il y en a plus de 20 ?

Vous pouvez contacter l’équipe FIMATHO pour obtenir la liste des codes ORPHA pour votre centre ou télécharger les guides de codage spécifique à votre CRMR dans lesquel un listing des pathologies du centre est disponible : ici. Les prévalences de vos maladies sont publiées annuellement (par maladie et non par groupe de maladies) dans les cahiers Orphanet. Si vous avez plus de 20 codes « maladies », il est préconisé de les déclarer en les regroupant (par groupes de maladies).

Que répondre à « la saisie par le CRMR coordonnateur du set de données minimum de la BNDMR est-elle systématique » ?

Si vous saisissez les informations du Set de Données Minimum, vous pouvez répondre que la saisie est complète.

Que répondre à « Participez-vous à l’observatoire des traitements » ?

Vous répondez oui, si vous acceptez que la filière vous sollicite en fin d’année pour participer au projet « Observatoire des Traitements » au nom de ses CRMR.